「小貝開講」の遺伝ライブラリースクリーニング技術の薬物標的発見における作用~ 1

1.腫瘍の精密化用薬と標的薬の研究進展。
現在、数十種類の標的治療薬が承認されており、標的薬はすでに多種の悪性腫瘍疾患の治療に広く用いられている。2015年までに標的薬市場は430億ドルを超え、その市場の大幅な成長もより多くの製薬企業を標的薬の研究開発に投入した。
しかし、腫瘍の異質性はその重要な特徴であり、同じ部位の腫瘍であっても、患者によって腫瘍の突然変異は千差万別である。検査と標的薬を行わなければ、腫瘍薬の有効率は20%にすぎない。そのため、現在*腫瘍の精確化投与は発展傾向である。しかし、がん精確化用薬には以下の難点が存在する：⑴明確な治療目標を持つ腫瘍は少数の割合にすぎない。⑵大部分の腫瘍患者は価値のある薬物治療の標的を検出できなかった。⑶標的薬は耐性などが生じやすい。
2.高スループット大規模遺伝スクリーニング技術は、上記の課題の解決策の1つである。
現在、高フラックススクリーニングは薬物作用の標的を発見するか、有効な治療薬を探す有効な手段である。高スループットスクリーニングは、同じ時間に数千万のサンプルを検査することができ、新薬と薬物の新しい標的の発見時間を大幅に短縮した。
SiRNAとCRISPR技術は現代生命科学分野の偉大な発見である。siRNAは特定の遺伝子にノックダウンを起こすことができる
（knockdown）効果。CRISPR/Cas 9は、ゲノムレベルで特定の遺伝子をノックアウトし、遺伝子編集し、
を有効にします。私たちのこの講座では主に遺伝スクリーニングライブラリー技術の原理を紹介します。同時に、大規模細胞スクリーニングと高スループット深度シーケンシング技術を結合し、複雑な信号ネットワークの制御をスクリーニングし、明らかにし、薬物標的を探し、併用投与方案を制定する中での応用を紹介した。